רופא מומחה,פוסט שלישי

התקדמות שחלה בטיפול בחולי המופיליה הותירה מאחור את הימים שבהם עירויים תכופים של
מנות דם מלא סיפקו את הפתרון לבעיית קרישת הדם. בשלב מאוחר יותר בודדו חלבוני
ההקרשה הללו מדם התורמים ופקטור 8 ניתן בצורת זריקות.

בשנות השמונים המוקדמות היה זה עדיין הטיפול הנפוץ. אלה היו השנים שמגיפת האיידס
כבר הלכה והתפשטה בחשאי בקרב אוכלוסיות מסוימות ברחבי העולם. דמם של התורמים
עדיין לא נבדק אז לגילוי נגיף ה- HIV וכך נקלעו חולי המופיליה רבים לטרגדיה כפולה
כאשר נדבקו בנגיף ה- HIV . נפוצו גם סוגים אחרים של וירוסים קטלניים כמו הפטיטיס
C (דלקת כבד נגיפית) וקיומם בדם התורמים לא נבדק באורח סדיר. מקבלי תרומות הדם
חסרי המזל נפלו כך קורבן למחלות קטלניות בנוסף למחלה שירשו בלידתם.

כיום מתבצעות אמנם בדיקות סדירות לגילוי HIV ומחלות אחרות, והדם עובר גם טיפולים
מיוחדים וקפדניים המהווים שגרת עבודה בבנקי דם בעולם, אך למרות זאת עדיין ישנם
וירוסים שמצליחים לחמוק ולהסתנן, על אף הבדיקות המחמירות, ולגרום לזיהומים שונים
ולנזקים לרקמות. אי לכך, הייצור הגנטי של פקטור 8 החיוני כל כך, באמצעות טכניקות
רקומבינציה, יהיה מתת-אלוהים עבור חולי ההמופיליה.

טיפול חדש להמופיליה
ב- 1992 קבלו קבוצת טכנולוגיה בריטית וחברה אמריקאית בשם GENETIC THERAPY1
רשיון עולמי לפיתוח טיפול גני להמופיליה B.
כיום כבר יש למספר חברות תרופות גדולות בעולם יכולת להחדרת הגן לפקטור 8 לתוך
תאים של בעלי חיים. התאים הללו מייצרים את החלבון החיוני. חלבון מהונדס זה יכול אז
לשמש ישירות לטיפול בהמופיליה ובכך לחסל לחלוטין את הסיכון של הדבקה בווירוסים
העלולים לעבור בעירוי דם.
הביטחון שמקנה שיטה זו עושה אותה לדרך מועדפת וטובה. אף על פי כן, הטיפול עדיין לא
אושר לשימוש ברשויות הבריאות במדינות רבות. מתברר שמחירו של פקטור 8 רקומבינטיבי
הוא מופרז ביותר ובנוסף לכך הטילה הממשלה הבריטית מסים גבוהים על המוצר. אסונם של
חולי ההמופיליה רק יגדל אם גורם העלות הגבוהה יכריע במשקלו לעומת חיסול סיכון
ההדבקה באיידס 2 .
פריצת הדרך האחרונה, שפורסמה ב- 18 לדצמבר 1997, עשויה להתרחש כתוצאה משיבוט
(CLONING) של כבשים. טלה טרנסגני ממין נקבה בשם פולי, נוצר בתהליך של שיבוט. לאחר
תהליך של הנדסה גנטית תוכל פולי לשאת בגנום שלה את הגן האנושי המשמש לייצור פקטור
9 הנחוץ לחולי המופיליה B3 . בעוד שעד היום מוצה פקטור 9 מדמם של תורמים אנושיים
או שיוצר בתרבית תאים, אמורה פולי לייצר בחלב שלה את אותו הפקטור הנחוץ לטיפול
בהמופיליה!

הטיפולים במחלה וכן במחלות גנטיות אחרות, כרוכים בעירויי דם מסוכנים או בטיפולים יקרים באנזימים חלופיים.
חוקרים הראו, כי השתלת רקמות בריאות של טחול (שבו מיוצרים כמה מהחלבונים החיוניים לקרישת דם) מעוברי חזירים, עשויה לגרום לגוף לייצר בעצמו את החלבונים הללו.
יש לציין, כי ניסיונות קודמים שנערכו על-מנת להשתיל רקמת טחול לא הצליחו, מאחר ולדברי החוקרים באיבר זה ישנם הרבה מאוד תאי T של המערכת החיסונית, אשר מפעילים דחייה חזקה של השתל כנגד גוף המקבל.
החוקרים ניסו בכל זאת לנסות להתגבר על קושי זה. במהלך מחקרם, הם גילו, כי לכל סוג של איבר, יש חלון זמנים מסוים, שבו הסיכויים להצלחת ההשתלה של רקמה עוברית גבוהים במיוחד. השתלת רקמה עוברית בשלב התפתחות מוקדם מידי, כשהתאים העובריים עדיין לא החלו להתמיין, עלולה לגרום להתפתחות גידולים סרטניים ומצד שני, השתלת רקמה עוברית בשלב התפתחותי מאוחר מידי עלולה לגרום לדחייה של השתל על-ידי המערכת החיסונית של גוף המקבל.
החוקרים הצליחו לגלות את התזמון המדויק שבו רקמה עוברית מתפתחת תהווה את הסיכון הקטן ביותר להתפתחות סרטן, ובה בעת לא תעורר דחייה חזקה מידי של גוף המקבל.מממצאי מחקר זה נמצא, כי בתאים שמהם עתיד להתפתח טחול בעוברי חזירים, עד ליום ה-42 של ההריון, עדיין לא קיימים תאי T העשויים לסכל את השתלתם של התאים האלה. כמו-כן, התגלה כי השתלת התאים האלה בחלון הזמנים הזה מובילה להתפתחות רקמת טחול תקינה ומתפקדת בגוף המקבל. רקמה זו מייצרת בהצלחה את החלבון החיוני לקרישת הדם, שחסרונו גורם למחלת הדממת. עכברים שסבלו מדממת וקיבלו השתלת רקמה מעוברים חזיריים בני 42 ימים, פיתחו תוך חודש או חודשיים לאחר ההשתלה יכולת נורמלית של קרישת דם.